Zusammenfassung
Ziel
Retrospektive Erfassung und Evaluation der Wirksamkeit und Sicherheit von Off-label Biologikatherapien bei Patienten mit autoinflammatorischen Erkrankungen (AIF) und/oder Makrophagenaktivierungssyndrom (MAS) im klinischen Alltag in Deutschland.
Methoden
Das German Register in Autoimmune Diseases 2 (GRAID2) ist eine retrospektive, nichtinterventionelle, multizentrische Beobachtungsstudie, in welcher Erfahrungen von Patienten mit entzündlich rheumatischen Erkrankungen gesammelt wurden, die im Zeitraum von August 2006 bis Dezember 2013 von ihren betreuenden Ärzten mit einer Off-label Biologikatherapie behandelt wurden. Patienten mit MAS konnten in dem vorliegenden Register dokumentiert werden, unabhängig von der vorangegangenen Therapie.
Ergebnisse
Es wurden Daten von insgesamt 26 mit AIF und von 5 Patienten mit MAS ausgewertet. Bei den Patienten mit Fiebersyndromen handelte es sich um 13 Patienten (50 %) mit einem Morbus Still des Erwachsenen (AOSD), 6 Patienten (23 %) mit familiärem Mittelmeerfieber (FMF), 4 Patienten (15,4 %) mit Tumornekrosefaktorrezeptor-assoziiertem periodischem Syndrom (TRAPS), 1 (3,8 %) Patient mit Cryopyrin-assoziiertem periodischem Syndrom (CAPS) und 2 (8 %) mit undifferenzierten Fiebersyndromen. Bei den 5 MAS-Patienten wurden als Grunderkrankungen jeweils 1‑mal eine RA und begleitender chronisch myeloischer Leukämie, ein systemischer Lupus erythematodes, 2‑mal ein adultes Still-Syndrom sowie 1‑mal eine chronisch entzündliche ZNS-Erkrankung ohne genauere Bezeichnung diagnostiziert. Alle TRAPS-Patienten erhielten primär Etanercept (ETA), alle CAPS-Patienten Canakinumab (CAN). Die meisten AOSD (6/13)- und FMF (5/6)-Patienten wurden zuerst mit Anakinra (ANA) behandelt. Beim MAS erfuhren während der ersten 120 Tage nach Beginn der Therapie 40 % ein gutes bis sehr gutes Ansprechen und 60 % ein mäßiges Ansprechen. Ein schlechtes Ansprechen wurde in keinem der Fälle dokumentiert. Bei den periodischen Fiebersyndromen dokumentierten die Ärzte während der ersten 120 Tage ein sehr gutes bis gutes Ansprechen bei 38,5 %, ein mäßiges Ansprechen bei 30,8 % und ein schlechtes Ansprechen bei 30,7 % der Patienten. Die Verträglichkeit der ersten Biologikatherapie wurde von den Ärzten beim MAS in 5/5 Patienten und bei den AIF-Patienten in 92 % (n = 25) mit sehr gut bis gut dokumentiert.
Schlussfolgerung
Die erhobenen Daten geben Hinweise für ein wirksames Ansprechen auf Off-label Biologikatherapien bei Patienten mit AIF und MAS im klinischen Alltag. Die Verträglichkeit war hierbei gut, neue Sicherheitsaspekte fielen nicht auf.
http://ift.tt/2rZuIj5
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου